幹細胞
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幹細胞は、分裂して特殊化した細胞種を生み出すことができる未分化の細胞です。科学は確かなものですが、臨床での実績は限られています。承認された製品はごく少数で、商業市場は大規模かつその大半が未承認であり、FDAの規制上の立場は異例なほど明確です。このページでは、何が確立されていて何が確立されていないか、そして製剤企業が役割を担う領域と担わない領域を説明します。
主な種類
造血幹細胞は血液細胞と免疫細胞をつくり、骨髄移植と臍帯血移植の基礎となっています。間葉系間質細胞は、多くの場合、骨髄、脂肪、臍帯組織から採取され、市販の提供物の大半の背後にある細胞です。厳密な意味での真の幹細胞ではなく、研究されている活性の多くは生着ではなく分泌する因子によるとされています。人工多能性幹細胞は成体細胞をリプログラミングしたもので、主に研究と初期の試験で使われています。胚性幹細胞は、ほとんどの法域で研究用ツールにとどまっています。
実際に承認されているもの
米国では、FDAは造血障害を対象に臍帯血由来の造血製品を承認しており、2024年12月には、生後2か月以上の患者のステロイド抵抗性急性移植片対宿主病を対象に、骨髄由来の間葉系間質細胞療法であるRyoncilを承認しました。この承認は間葉系間質細胞製品として初めてのものでした。これらの適応以外で整形外科、神経、心血管、美容、アンチエイジングの目的で販売されているものはすべて、FDA自身の言葉によれば、それらの用途には承認されていません。
消費者市場と警告
FDAは、未承認の幹細胞製品やエクソソーム製品を販売するクリニックについて、感染症やその他の重篤な健康被害を受けた安全性警告を含め、繰り返し公的な警告を出しています。幹細胞をうたって販売される化粧品には、通常、生存細胞はまったく含まれていません。ボトルの中身は培養上清、細胞溶解物、または植物細胞培養エキスであり、EUではヒト由来の物質は化粧品への使用が全面的に禁止されています。マーケティングではなく成分表示を読むことが、製品の正体を見分ける最も早い方法です。
細胞のデリバリーに関する問い
細胞は分子ではなく、搭載物のようには振る舞いません。製剤上の問いは、凍結保存と解凍後の生存、取り扱い時のせん断からの保護、免疫からの遮蔽、そして投与後に細胞を生存させ所定の位置に保つことです。アルギン酸や類似のハイドロゲルによる生細胞のカプセル化は長く続く研究分野であり、当社が行うナノスケールのカプセル化とは異なります。細胞はナノ粒子の中には収まりませんが、砂粒ほどの大きさのハイドロゲルビーズに封入することはできます。
Vegalabが取り組む領域
Vegalabは細胞を含まない領域で取り組んでいます。細胞が分泌するタンパク質や成長因子、そして細胞が放出する小胞を、化粧品および研究用途に向けて安定化しています。これらは当社の多層シェルが最も価値を発揮する素材であり、壊れやすい生物由来の内容物を、最終製品の基剤、乾燥工程、保存期間を通じて損なわずに保ちます。
主な事実
- FDAは2024年12月18日、生後2か月以上の患者のステロイド抵抗性急性移植片対宿主病を対象に、米国で初めて承認された間葉系間質細胞療法であるRyoncil（remestemcel-L-rknd）を承認しました（FDA, 2024）
- 幹細胞製品のうちFDAに承認されているのは臍帯血由来の造血幹細胞のみであり、それも造血障害に限られます（FDA Consumer Alert（2024年4月時点））
- FDAは、重篤な健康被害の報告を受け、未承認の幹細胞製品およびエクソソーム製品について公的な安全性警告を出しています（FDA Public Safety Alert）
- EUでは、ヒト由来の物質は化粧品への使用が禁止されています（Regulation (EC) 1223/2009, Annex II）
当社の送達技術の応用
この分野での当社の貢献は細胞を含まないものです。化粧品および研究プログラム向けに、界面活性剤、pHの変化、せん断、保存期間を通じて、分泌タンパク質と小胞を最終製品の基剤中で損なわずに保ちます。評価項目は測定可能であり、そのためどのプログラムも仕様を定めることができます。
ご質問
Vegalabは幹細胞を扱っていますか？
Vegalabは、幹細胞が産生するもの、すなわち分泌タンパク質と細胞外小胞を扱い、化粧品および研究用の処方向けに安定化しています。生きた細胞による治療製品は、許可を受けた細胞治療製造業者が製造しています。
培養上清や小胞画分を用いて処方を開発している場合は、特性評価データをお送りください。安定性試験の範囲を検討します。